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Seltene Erkrankungen: Forschungspreis für Gentherapie gegen PAP

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Seltene Erkrankungen  

Es gibt neue Hoffnung für Kinder mit PAP

01.03.2013, 19:39 Uhr | dapd, AFP

Seltene Erkrankungen: Forschungspreis für Gentherapie gegen PAP. Durchbruch bei der Behandlung der seltenen Erkrankung PAP: Die Leiterin des Forschungsteams der Medizinischen Hochschule Hannover, Gesine Hansen, neben ihren Mitarbeitern Christine Happle und Nico Lachmann. (Quelle: dapd/Nigel Treblin)

Durchbruch bei der Behandlung der seltenen Erkrankung PAP: Die Leiterin des Forschungsteams der Medizinischen Hochschule Hannover, Gesine Hansen, neben ihren Mitarbeitern Christine Happle und Nico Lachmann. (Quelle: Nigel Treblin/dapd)

Seltenen Erkrankungen - das klingt nach einem Randphänomen. Doch allein in Deutschland leiden etwa vier Millionen Menschen an rätselhaften Krankheiten. Die Suche nach der Ursache und Therapien gleicht der Suche nach der Stecknadel im Heuhaufen. Insbesondere Kinder sind betroffen und es gibt kaum Medikamente dagegen. Doch bei einer dieser seltenen Erkrankungen ist Forschern nur ein Durchbruch gelungen.

Als seltene Erkrankung bezeichnen Mediziner ein Leiden, das nicht mehr als einen von 2.000 Menschen betrifft. Doch von diesen extrem seltenen und oft nahezu unerforschten Krankheitsbildern gibt es eine ganze Menge, etwa 6000. Doppelt tückisch: Zum einen werden sie von Ärzten oft nicht erkannt, zum anderen gibt es kaum Medikamente, weil sich die millionenteure Forschung für die Pharmafirmen nicht lohnt. "Die meisten seltenen Krankheiten betreffen Kinder und sind meistens verheerende genetische Störungen, die zu einer deutlich verringerten Lebensqualität und frühzeitigem Tod führen", erklärte EU-Forschungskommissarin Máire Geoghegan-Quinn. Ursachen für solche Krankheiten können auch Infektionen oder Allergien sein.

Lungenkrankheit PAP: Viele Betroffene ersticken im Kindesalter

Eine der seltenen Krankheiten, für die es nun für Betroffene einen Hoffnungsschimmer gibt, ist die pulmonale Alveolarproteinose (PAP). Manche Patienten ersticken qualvoll und es gibt keine Heilung. Die Betroffenen haben ihr Leiden geerbt. In ihren Lungenbläschen, die normalerweise Luft enthalten, sammelt sich eiweißreiches Sekret. Deshalb ersticken manche schon als kleine Kinder. In der Regel entwickeln sich die jungen Patienten schlecht, sie leiden an Infektionen der Atemwege und sterben früh.

Alle vier Wochen zur Lungenspülung

Einzige Behandlungsmöglichkeit ist derzeit eine risikoreiche Prozedur: die Spülung der Lunge, die alle vier Wochen unter Vollnarkose nötig ist. Die Behandlung ist für die Kinder kräftezehrend. Dazu kommt das Risiko, dabei einen Atemstillstand zu erleiden. Eine Transplantation von Knochenmark, bei der defekte Zellen durch intakte Zellen ersetzt würden, kommt nicht infrage, denn dazu müssten die Patienten vorbereitend bestrahlt werden oder eine Chemotherapie erhalten - für beides sind die Kinder aber zu schwach.

Viele der jungen Patienten haben eine monatelange Odyssee von Besuchen bei Kinderärzten und Klinken hinter sich - ohne Diagnose. Sie bleiben klein, dünn und können sich irgendwann kaum noch bewegen. Dass sie nicht mehr spielen können, ist für viele besonders schlimm.

Mit Forschungspreis für Seltene Erkrankungen ausgezeichnet

Hoffnung verspricht ein Therapieansatz, für den ein Forscherteam der Medizinischen Hochschule Hannover mit dem Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen 2013 ausgezeichnet wurde. Die Forscher unter der Leitung von Gesine Hansen haben gemeinsam mit dem Mediziner Thomas Moritz eine Gentherapie zur Behandlung von PAP entwickelt.

Das Projekt steht noch am Anfang, aber "wir sind schon sehr glücklich, dass man das, was man in der Zellschale erforscht, dann auch an den Patienten bringen kann", sagt der Biomediziner Nico Lachmann. Bis die Therapie allerdings wirklich an Menschen angewendet wird, kann es noch Jahre dauern. Das liegt vor allem an den hohen Sicherheitsbestimmungen, die es bei Gentherapien gibt.

Mehr Wissen über für seltene Erkrankungen nötig

Das größte Problem sei, dass die Krankheit oft lange oder gänzlich unerkannt bleibt. In Deutschland gibt es derzeit nur zwei bekannte Fälle. Die Dunkelziffer schätzt das Forscherteam aus Hannover weitaus höher ein. Durch den mit 50.000 Euro dotierten Preis, erhoffen sich die vier nun eine größere Aufmerksamkeit für seltene Erkrankungen, speziell PAP. "Das Bewusstsein für Kinder mit seltenen Erkrankungen ist schon da, es könnte aber noch mehr sein", sagt die Kinderärztin Christine Happle, die zum Forscherteam gehört. Selbstverständlich sei es daher nicht, dass ein Projekt, das noch am Anfang stehe, solch eine Unterstützung erfahre, wissen sie und ihre Kollegen.

EU stellt Forschungsgelder bereit

Für die Erforschung seltener Krankheiten hat die EU nun weitere 144 Millionen Euro Unterstützung zugesagt. Das Geld geht an 26 europäische Wissenschaftsprojekte und soll das Leben von rund 30 Millionen Europäern verbessern, die an seltenen Krankheiten leiden, wie die EU-Kommission mitteilte. Gefördert werden auch neun Projekte aus Deutschland. Mit dem Geld soll die Suche nach neuen Medikamenten sowie verbesserter Diagnose und Behandlung vorangetrieben werden. Damit beläuft sich die finanzielle Unterstützung der EU in diesem Bereich auf knapp 500 Millionen Euro im Zeitraum von 2007 bis 2013.

Kaum verlässliche Informationen

In Deutschland gibt es noch viel Aufklärungsbedarf zu seltenen Erkrankungen. Darauf macht jährlich der internationale Tag der Seltenen Erkrankungen aufmerksam. Die Aktionen werden unter dem Dach der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (Achse) koordiniert.

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