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Leukämie heilbar: Gentherapie rettete kleine Blutkrebs-Patientin Emily

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Leukämie  

Neue Gentherapie rettete ihr Leben: Ärzte hatten Emily fast aufgegeben

10.12.2013, 16:07 Uhr | AP

Leukämie heilbar: Gentherapie rettete kleine Blutkrebs-Patientin Emily. Emily Whitehead (8) wurde mit der neuen Methode therapiert (Quelle: AP/dpa)

Emily Whitehead (8) wurde mit der neuen Methode therapiert. (Quelle: AP/dpa)

Studien zu einer Gentherapie gegen Leukämie machen Patienten in der ganzen Welt Hoffnung. Ärzte melden erstaunliche Erfolge, nachdem in den USA mindestens sechs Forschungsgruppen mehr als 120 Erkrankte behandelten. Vor mehreren Jahren erhielten einige wenige Patienten die experimentelle Behandlung - manche von ihnen sind bis heute krebsfrei, darunter die achtjährige Emily Whitehead.

"Das ist wirklich aufregend", erklärt die Expertin für Blutkrankheiten an der Universität von Washington in Seattle, Janis Abkowitz, und erläutert die Methode: "Man nimmt die Zelle eines Patienten und manipuliert sie so, dass sie eine Angriffszelle wird."

Ärzte glauben, die Behandlung habe die Chance, als erste Gentherapie in den Vereinigten Staaten zugelassen zu werden und als erste gegen Krebs weltweit. In Europa ist eine Gentherapie gegen eine seltene Stoffwechselkrankheit zugelassen.

Die Gentherapie war die letzte Chance

In einer Studie konnte bei allen fünf erwachsenen Patienten und 19 der 22 Kinder mit akuter lymphatischer Leukämie (ALL) eine vollständige Remission erreicht werden. Das heißt, dass nach der Behandlung keine Krebszellen mehr gefunden wurden. Einige erlitten seitdem allerdings einen Rückfall.

Alle Patienten hatten eines gemeinsam: Sie waren schwer erkrankt und zuvor erfolglos behandelt worden. Manche von ihnen unterzogen sich mehrfach Knochenmarktransplantationen und bis zu zehn Chemotherapien oder anderen Behandlungen. Die Gentherapie war ihre letzte Chance.

Nach neuer Behandlungsmethode ist Emily (8) seit zwei Jahren gesund

So erging es auch der acht Jahre alten Emily Whitehead aus Philipsburg in Pennsylvania. Emily litt zwei Jahre lang an akuter ALL, eine aggressive Form von Blutkrebs. Für diese Art der Leukämie stehen die Heilungschancen heute zwar gut, bei Emily schlug die Therapie jedoch nicht an.

Nach zwei erfolglosen Chemotherapien galt sie als austherapiert und die Ärzte rechneten damit, dass ihre Organe innerhalb weniger Tage versagen würden. Sie entschieden sich deshalb dafür, die neuartige Behandlung anzuwenden. Emily war das erste Kind, das die Gentherapie erhielt. Heute, fast zwei Jahre später, sind keine Krebszellen mehr bei ihr zu finden.

Ärzte verabreichen ein "lebendes Medikament"

Für die Behandlung werden aus dem Blut der Patienten Millionen weißer Blutzellen, die sogenannten T-Zellen, herausgefiltert. Im Labor wird ihnen ein Gen hinzugefügt, das Krebszellen attackiert. Dann werden die veränderten T-Zellen in einer Infusion über drei Tage hinweg dem Patienten wieder zurückgegeben. "Wir verabreichen im Grunde ein lebendes Medikament", erläutert der Leiter der Studie an der Universität von Pennsylvania, David Porter. Die dauerhaft veränderten Zellen vermehrten sich im Körper zu einer wahren Armee, die den Krebs angreife.

"Ein großer Schritt nach vorn"

An der Entwicklung der Behandlung sind mehrere Konzerne aus der Pharmazie- und der Biotech-Branche beteiligt. Die Universität in Pennsylvania hat sich die Therapie patentieren lassen und die Lizenz an Novartis vergeben. Der Konzern baut gerade auf dem Uni-Campus ein Forschungszentrum und plant für das kommende Jahr eine klinische Studie, so dass die Zulassung schon 2016 erfolgen könnte.

"Aus unserem Blickwinkel sieht das aus wie ein großer Schritt nach vorn", sagt der leitende Wissenschaftler der Gesellschaft für Leukämie und Lymphome, Lee Greenberger. "Wir sehen starke Reaktionen und die Zeit wird zeigen, ob diese Remissionen Bestand haben."

Therapie ist günstiger als eine Transplantation

In den Vereinigten Staaten werden in diesem Jahr rund 49.000 neue Fälle von Leukämie, 70.000 von Non-Hodgkin-Lymphomen und 22.000 Fälle von Myeloma erwartet. Viele Patienten werden erfolgreich mit einer Chemotherapie oder Knochenmark- und Stammzelltransplantationen behandelt. Die Transplantationen sind jedoch nicht ohne Risiko und nicht immer findet sich ein passender Spender.

Bisher erhielten nur Patienten die Gentherapie, die in Lebensgefahr waren, weil alle andere Behandlungen nicht angeschlagen hatten. Die Gentherapie muss individuell auf jeden einzelnen Patienten zugeschnitten werden. Die Laborkosten dafür belaufen sich auf etwa 25.000 Dollar (18.000 Euro) - ohne eine Gewinnmarge. Das ist aber immer noch weniger, als viele Medikamente kosten und weitaus günstiger als eine Transplantation.

Gentherapie führt nicht in jedem Fall zur Heilung

Die Behandlung kann schwere grippeähnliche Symptome auslösen. Diese Nebenwirkungen sind jedoch nur vorübergehend und hinterlassen keine bleibenden Schäden, wie die Ärzte sagen.

An der Universität von Pennsylvania wurden bislang die meisten Patienten behandelt: 59. Von den ersten 14 Patienten mit CLL erreichten vier eine vollständige Remission und vier eine Teil-Remission. Die anderen reagierten nicht auf die Behandlung. Ein Jahr nach der Therapie geht bei einigen Patienten, die nur eine Teil-Remission erreichten, der Krebs aber immer noch zurück.

Die Patienten sind angesichts der geringen Rückfallquoten vorsichtig ermutigt. "Wir sind immer noch jeden Tag nervös, weil man uns nicht sagen kann, was morgen sein wird", sagt Tom Whitehead, der Vater von Emily.

"Ich habe beschlossen, dass ich geheilt bin"

Der 67 Jahre alte Doug Olson litt seit 1996 an chronischer lymphatischer Leukämie (CLL). 2010 erhielt er die Gentherapie. "Schon nach einem Monat war er in vollständiger Remission", sagt sein Arzt David Porter. "Das war ganz unerwartet."

Olson lief im Januar seinen ersten Halbmarathon und macht sich keine Sorgen mehr darüber, ob der Krebs zurückkommen könnte. "Ich habe beschlossen, dass ich geheilt bin."

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