Sie sind hier: Home > Gesundheit > Heilmittel & Medikamente >

Teuerstes Medikament der Welt zugelassen: Behandlung von Babys und Kleinkindern

Für seltene Krankheit  

Teuerstes Medikament der Welt bald in Deutschland erhältlich

21.05.2020, 12:14 Uhr | dpa

Teuerstes Medikament der Welt zugelassen: Behandlung von Babys und Kleinkindern. Hauptsitz des Schweizer Pharmaunternehmens Novartis: Das Tochterunternehmen des Konzerns entwickelte eine Arznei gegen einen Gendefekt. (Symbolbild) (Quelle: dpa/Patrick Seeger)

Hauptsitz des Schweizer Pharmaunternehmens Novartis: Das Tochterunternehmen des Konzerns entwickelte eine Arznei gegen einen Gendefekt. (Symbolbild) (Quelle: Patrick Seeger/dpa)

Fast zwei Millionen Euro kostet es – das Medikament, das bislang nur in den USA zugelassen wurde. Wofür ist die Arznei gut? Können es auch Kassenpatienten bekommen?

Das derzeit teuerste Medikament der Welt kann nun auch in Deutschland regulär auf den Markt kommen. Zolgensma habe eine vorläufige EU-Zulassung erhalten, bestätigte ein Sprecher der EU-Kommission am Mittwoch. Sie gilt demnach für die Behandlung von Babys und Kindern mit einem Gewicht von bis zu 21 Kilogramm, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankt sind.

Zolgensma ist eine von der Novartis-Tochter Avexis entwickelte Gentherapie. Sie ist in den USA bereits seit einiger Zeit zugelassen und kostet dort lautet Listenpreis 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro). Die Erbkrankheit SMA löst unter anderem Muskelschwund aus. Unbehandelt führt sie oft vor Erreichen des zweiten Lebensjahres zum Tod.

Für Schlagzeilen hatte Zolgensma zuletzt wegen einer Verlosungsaktion von Novartis gesorgt. Bei ihr konnten sich Eltern von erkrankten Säuglingen und Kleinkindern bis zwei Jahren um 100 kostenlose Behandlungen bewerben. Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker hatten die Verlosungsaktion kritisiert. Sie warfen dem Unternehmen unter anderem eine verdeckte Marketingkampagne und ein Spiel mit Hoffnungen von Eltern vor.

Ärzte können Zolgensma verordnen

Nach der Zulassung will Novartis das Medikament nun in Kürze in Deutschland auf den Markt bringen. Der genaue Termin sei allerdings noch offen, sagte eine Sprecherin am Mittwoch der Deutschen Presse-Agentur. Nach der offiziellen Markteinführung wird Zolgensma nach Angaben des GKV-Spitzenverbands sofort von Ärzten zu Lasten der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) verordnet werden können.

In den ersten zwölf Monaten nach Markteintritt eines Arzneimittels gelte dabei der vom Hersteller festgelegte Preis, erklärte eine Sprecherin des GKV-Spitzenverbands auf Anfrage. Danach wird ein zwischen dem Hersteller und dem GKV-Spitzenverband ausgehandelter Preis gelten.

Warum ist das Medikament so teuer?

Grundlage für die Verhandlungen ist ein sogenanntes Nutzenbewertungsverfahren. In ihm wird innerhalb von drei Monaten nach Marktzulassung eines neuen Arzneimittels bewertet, ob ein gegebenenfalls behaupteter Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie anerkannt wird.

Das für Zolgensma zuständige Novartis-Unternehmen Avexis rechtfertigt den hohen Preis für sein Medikament damit, dass es im Gegensatz zu einem Konkurrenzprodukt nur einmal verabreicht werden muss und dafür sorgt, dass höhere Kosten vermieden werden könnten. Derzeit koste die Versorgung eines an SMA erkrankten Kindes allein in den ersten zehn Jahren zwischen 2,5 und vier Millionen Euro, heißt es von Avexis.

Die Novartis-Srecherin wies am Mittwoch zudem darauf hin, dass das Unternehmen mit Krankenkassen flexible Preismodelle verhandelt. Demnach zahlt Avexis die Kosten für die Therapie bis zu 100 Prozent zurück, wenn sie nicht anschlägt.

Zolgensma zielt nach Angaben von Avexis darauf ab, die genetische Ursache der spinalen Muskelatrophie zu bekämpfen, indem sie die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzt. Die Therapie wird einmalig intravenös verabreicht und bringt eine neue Arbeitskopie des SMN1-Gens in die Zellen des Patienten, was das Fortschreiten der Krankheit stoppen soll. In Europa werden laut Avexis jährlich etwa 500 bis 600 Kinder mit spinaler Muskelatrophie geboren.

Verwendete Quellen:
  • Nachrichtenagntur dpa

Wichtiger Hinweis: Die Informationen ersetzen auf keinen Fall eine professionelle Beratung oder Behandlung durch ausgebildete und anerkannte Ärzte. Die Inhalte von t-online.de können und dürfen nicht verwendet werden, um eigenständig Diagnosen zu stellen oder Behandlungen anzufangen.

Liebe Leserinnen und Leser,

Leider können wir Ihnen nicht zu  allen Artikeln einen Kommentarbereich zur Verfügung stellen. Mehr dazu erfahren Sie in der Stellungnahme der Chefredaktion.

Eine Übersicht der aktuellen Leserdebatten finden Sie hier.

Gerne können Sie auch auf Facebook und Twitter zu unseren Artikeln diskutieren.

Ihr Community-Team

Leserbrief schreiben

Für Kritik oder Anregungen füllen Sie bitte die nachfolgenden Felder aus. Damit wir antworten können, geben Sie bitte Ihre E-Mail-Adresse an. Vielen Dank für Ihre Mitteilung.

Name
E-Mail
Betreff
Nachricht
Artikel versenden

Empfänger

Absender

Name
Name
E-Mail
E-Mail

Ulla Popkenbonprix.deOTTOhappy-sizetchibo.deLIDLBabistadouglas.deBAUR
Mehr zum Thema
Sie sind hier: Home > Gesundheit > Heilmittel & Medikamente

shopping-portal